Sanità malata/ Malattie rare, per l'Italia un'occasione per investire in ricerca e risparmiare soldi pubblici

Dal 2007 le ricerche si sono incentrate su una sostanza, il Glutathione (GSH). L'ipotesi di terapia nasce da una mamma americana con tre figli affetti da Fc il cui caso ha dimostrato nel tempo che il GSH poteva essere "somministrabile" in quanto privo di effetti collaterali, non essendo esso altro che un semplice antiossidante prodotto dal corpo umano, finora utilizzato principalmente come rimedio contro la caduta dei capelli. Ma in Italia vi è un problema: mentre in Germania ha avuto inizio una sperimentazione clinica per aerosol a seguito della quale, l'11 aprile 2006, il Glutathione viene designato dalla COMP/EMEA (Commissione Europea del farmaco), come "Orphan drug" (farmaco orfano) per la Fc e mentre dal 2005 negli Usa il Prof. Clask Bishop (con il quale Fibrosicisticaitalia.it è in contatto per avviare una sperimentazione clinica per via orale), inizia un percorso di ricerca clinica su pazienti americani con ottimi risultati, la stessa Patrizia Nofi inizia, con alcuni "coraggiosi" del forum (dietro richiesta e consenso informato), un percorso di "trattamento" secondo le dosi riportate dai protocolli scientifici e dietro la supervisione del loro medico di fiducia, acquistando il GSH presso un distributore americano.

"La mia personale esperienza in merito rispetto ai benefici derivanti dall'assunzione di questa sostanza, controllata attraverso continui monitoraggi (soprattutto parametri spirometrici) è consequenziale: dal 75,4% iniziale di FEV1, mia figlia arriva dopo un anno ad ottenere il 100% di FEV1 ed una notevole riduzione dei frequenti ricoveri che la vedevano impegnata ogni 6 mesi circa, considerando che il suo stato di salute era ed è piuttosto buono" spiega ad Affari la Nofi. Non solo: oltre ad una maggiore efficacia il GSH significherebbe un bel risparmio per le casse della sanità pubblica. Il costo di questa sostanza, se assunto in forma completa (oralmente e per via aerosolica) è infatti pari ad un totale di 120 euro al mese rispetto ad un costo del "Tobi" (altro farmaco di frequente utilizzo nei pazienti affetti da Fc, peraltro con effetti collaterali non indifferenti) di circa 3.000 euro a confezione (l'assunzione viene erogata a cicli mensili alterni).

Ma forse proprio per questo sorgono continui problemi: case farmaceutiche per nulla interessate a "cannibalizzare" prodotti ben più redditizi, medici impegnati in terapie in grado di offrire maggiore visibilità personale e alla propria struttura e un ministero distratto hanno finora fatto sì che del GSH nessuno si interessasse. La Nofi e il suo gruppo di genitori-guerrieri non si arrendono e per febbraio contano di portare in Italia Bishop, salvo impedimenti dell'ultima ora, e farlo incontrare, presenti i propri associati e lo stesso Visca, con la Dott.ssa Serena Quattrucci, primario di pediatria del Policlinico Umberto Primo di Roma e responsabile del Centro Regionale fibrosi cistica del Lazio. In ballo c'è la possibilità di avviare in Italia la sperimentazione della parte orale della terapia (quella aerosolica è già in atto negli Usa) dato che in America mancano pazienti da arruolare nei trial di Fase IV. Un'occasione importante per tutti: pazienti e loro genitori, medici, case farmaceutiche e Servizio Sanitario Nazionale, che sarebbe da irresponsabili sprecare.

Luca Spoldi

Fonte: AffariItaliani